前言中美藥品監管機構通過設定加快上市程序（Expedited Programs）為那些具有滿足臨床急需醫療需求潛力或是有充分證據表明優于臨床現有療法的藥品提供了上市加速渠道，以及相應的技術和政策支持。數據表明，上市加速程序的加速效果顯著，其中，NMPA的優先審評審批政策可將藥物審評時間從406天縮減至77天；FDA的突破性療法認定則可將藥物的開發時間從8年縮短至4.8年。作者 | betaloc為
轉自小藥說藥前言調節性T細胞（Treg）是免疫細胞的一小部分，專門用于抑制過度免疫激活和維持免疫穩態。在過去二十年中，嵌合抗原受體（CAR）的開發和基因組編輯的進展促進了T細胞治療的優化, 這些技術現在被用于增強Treg細胞的特異性和功能性, 以Treg細胞為基礎的自身免疫和移植治療正得到快速的發展。Treg的分類和功能Treg是T細胞的一個子集， 占CD4+T細胞總數的5-10%，具有維持體內平
撰文丨王聰編輯丨王多魚排版丨水成文轉自生物世界2017年，美國 FDA 批準了首款 CAR-T 細胞療法上市，人類進入細胞治療時代，CAR-T 細胞療法在血液類癌癥中取得了很好的臨床效果。目前，已上市的幾款 CAR-T 療法都是使用的來自癌癥患者自身的自體 T 細胞，自體細胞療法的優勢在于能夠在患者體內長時間發揮作用，且不產生排異反應，但該方法也存在著許多局限性，自體細胞療法耗時長，一些急性白血病
以下文章來源于Claudisiran藥藥 ，作者機車寶貝如果說發現RNA是起點，那么兩條單鏈RNA可以base-pair的發現就是解鎖RNA成藥性的鑰匙。1RNA藥物研發歷史RNA的發現可追逐到1890年，自此之后很長一段時間RNA都被認為只能以單鏈的形式存在。1939年，RNA被發現具有“合成/表達蛋白”的功能。直到1956年，MIT的生物物理學家Alexander Rich發現兩條單鏈的RNA
前言過繼轉移嵌合抗原受體（CAR）T細胞是一項強有力的技術，它徹底改變了免疫治療的方式。其在難治性和復發性血液系統惡性腫瘤中完全和長期的療效令人印象深刻，這也為實體腫瘤的治療開辟了新的可能性。然而，細胞治療的廣泛應用受到了T細胞轉染常用病毒載體自身局限的阻礙。在mRNA疫苗和CRISPR/Cas9精準基因編輯的時代，新的無病毒T細胞工程化方法正在成為下一代CAR-T細胞制造的更通用、靈活和可持續的
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